Gentherapie der zystischen fibrose: eine analyse der bisherigen klinischen studien

C. Coutelle; B. Bigger

doi:10.1007/s001080170056

Gentherapie der zystischen fibrose: eine analyse der bisherigen klinischen studien

Translated title of the contribution: Gene therapy of cystic fibrosis: an analysis of clinical studies

C. Coutelle, B. Bigger

Division of Cell Matrix Biology & Regenerative Medicine (L5)

Research output: Contribution to journal › Article › peer-review

Abstract

Die der zystischen Fibrose (CF) zugrunde liegenden Mutationen im Gen des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) führen zu Störungen im Ionen- und Wassertransport der sekretorischen Epithelien, die wiederum für die Entwicklung der klinischen Symptome der CF-Patienten verantwortlich sind. Bislang ist nur eine rein symptomatische Behandlung der CF möglich. Daher wird in der Entwicklung der somatischen Gentherapie mit einer Komplimentierung der beiden mutierten CFTR-Allele durch zusätzliche Einführung der normalen Gensequenz ein wichtiger neuer Therapieansatz verfolgt. Der vorliegende Beitrag beschreibt die bisherigen Erfolge bei der Entwicklung dieser Gentherapie. Dabei wird auch auf die Ursache des bisher fehlenden klinischen Erfolges eingegangen.

Translated title of the contribution	Gene therapy of cystic fibrosis: an analysis of clinical studies
Original language	German
Pages (from-to)	1346-1356
Number of pages	11
Journal	Internist
Volume	42
Issue number	10
DOIs	https://doi.org/10.1007/s001080170056
Publication status	Published - Oct 2001

Keywords

Schlüsselwörter Zystische Fibrose
Gentherapie
Vektoren
Klinische Studien
Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator

UN SDGs

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10.1007/s001080170056

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@article{38ccf8d956f34050bfe9683568b35112,

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issn = "0020-9554",

publisher = "Springer Nature",

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TY - JOUR

T1 - Gentherapie der zystischen fibrose

T2 - eine analyse der bisherigen klinischen studien

AU - Coutelle, C.

AU - Bigger, B.

PY - 2001/10

Y1 - 2001/10

N2 - Die der zystischen Fibrose (CF) zugrunde liegenden Mutationen im Gen des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) führen zu Störungen im Ionen- und Wassertransport der sekretorischen Epithelien, die wiederum für die Entwicklung der klinischen Symptome der CF-Patienten verantwortlich sind. Bislang ist nur eine rein symptomatische Behandlung der CF möglich. Daher wird in der Entwicklung der somatischen Gentherapie mit einer Komplimentierung der beiden mutierten CFTR-Allele durch zusätzliche Einführung der normalen Gensequenz ein wichtiger neuer Therapieansatz verfolgt. Der vorliegende Beitrag beschreibt die bisherigen Erfolge bei der Entwicklung dieser Gentherapie. Dabei wird auch auf die Ursache des bisher fehlenden klinischen Erfolges eingegangen.

AB - Die der zystischen Fibrose (CF) zugrunde liegenden Mutationen im Gen des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) führen zu Störungen im Ionen- und Wassertransport der sekretorischen Epithelien, die wiederum für die Entwicklung der klinischen Symptome der CF-Patienten verantwortlich sind. Bislang ist nur eine rein symptomatische Behandlung der CF möglich. Daher wird in der Entwicklung der somatischen Gentherapie mit einer Komplimentierung der beiden mutierten CFTR-Allele durch zusätzliche Einführung der normalen Gensequenz ein wichtiger neuer Therapieansatz verfolgt. Der vorliegende Beitrag beschreibt die bisherigen Erfolge bei der Entwicklung dieser Gentherapie. Dabei wird auch auf die Ursache des bisher fehlenden klinischen Erfolges eingegangen.

KW - Schlüsselwörter Zystische Fibrose

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KW - Klinische Studien

KW - Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator

UR - http://www.scopus.com/inward/record.url?eid=2-s2.0-0034797487&partnerID=MN8TOARS

U2 - 10.1007/s001080170056

DO - 10.1007/s001080170056

M3 - Article

C2 - 11688153

SN - 0020-9554

VL - 42

SP - 1346

EP - 1356

JO - Internist

JF - Internist

IS - 10

ER -

Gentherapie der zystischen fibrose: eine analyse der bisherigen klinischen studien

Abstract

Keywords

UN SDGs

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